10.12.2024
Китайские ученые достигли значительных успехов в лечении наследственной глухоты с помощью генной терапии. Согласно результатам недавнего исследования, опубликованным 25 января в The Associated Press, у детей, страдающих от наследственной глухоты, было зафиксировано значительное восстановление слуха после проведения инновационного лечения.
Исследование проводилось с участием шести детей в Университете Фудань в Шанхае, которые страдали от заболевания, вызванного мутациями в гене, отвечающем за производство белка отоферлина. Этот белок играет ключевую роль в передаче звуковых сигналов от волосковых клеток внутреннего уха в мозг. Суть генной терапии заключалась в том, чтобы доставить в клетки внутреннего уха функциональную копию поврежденного гена, что, как оказалось, дало впечатляющие результаты.
По словам Чжэна-И Чена, старшего автора исследования из бостонской компании Mass Eye and Ear, в прошлом потерю слуха у таких пациентов невозможно было обратить или лечить. "Вот почему мы всегда стремились найти решение, которое могло бы изменить ситуацию", — отметил он. "Мы очень счастливы и вдохновлены полученными результатами".
В ходе эксперимента лечение прошло успешно у пятерых из шести участников. У детей, которые ранее полностью не слышали, появилась способность воспринимать речь и другие звуки. Слух у этих детей восстановился примерно на 60-70% от нормального уровня. Несмотря на значительные улучшения, лечение не принесло ощутимых побочных эффектов, что также является важным достижением.
Одному из участников лечение не дало результатов, однако это не снизило оптимизма исследователей. Этот эксперимент затрагивает только одну из форм наследственной глухоты, но ученые уверены, что в будущем генная терапия сможет помочь большему числу детей с различными типами генетически обусловленной утраты слуха.
Стоит отметить, что на данный момент в мире около 34 миллионов детей страдают от различных форм глухоты или утраты слуха, и примерно 60% случаев вызваны наследственными факторами. Таким образом, успешный опыт с генетической терапией открывает новые перспективы для лечения этого распространенного заболевания.
Генная терапия для лечения наследственной глухоты стала одной из последних областей медицины, где был достигнут значительный прогресс. Ранее с помощью генной терапии уже было одобрено лечение таких заболеваний, как серповидно-клеточная анемия и тяжелая гемофилия. Ученые надеются, что в будущем генные методы лечения смогут решить еще больше проблем, связанных с наследственными заболеваниями.